Spinal muscular atrophy workshop

EventCorporate

Dutch is available via eTranslation, the European Commission's machine translation service.

Translate to Dutch | Important information about machine translation

Date: vrijdag, 11 november 2016, Hele dag
Locatie: European Medicines Agency, Amsterdam, the Netherlands

A one-day workshop on spinal muscular atrophy (SMA) co-organised by the European Medicines Agency, SMA Europe and TREAT NMD. The workshop brings together key stakeholders to discuss, help and advance the development of therapies for the treatment of SMA. Topics for discussion include an overview of the disease, the pharmacology of the molecules under investigation, natural history data, clinical outcome measures and biomarkers.

Documents

Agenda - EMA - Spinal muscular atrophy workshop

English (EN) (88.56 kB - PDF)

Publicatiedatum: 07/11/2016 Laatst gewijzigd: 07/11/2016

Briefing Document to the Clinical Trial Readiness in Spinal Muscular Atrophy (SMA) SMA Europe, TREAT-NMD and European Medicines Agency meeting

English (EN) (1023.68 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Appendix - Briefing Document to the Clinical Trial Readiness in Spinal Muscular Atrophy (SMA) SMA Europe, TREAT-NMD and European Medicines Agency meeting

English (EN) (155.12 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

List of participants - Spinal muscular atrophy stakeholder workshop

Reference Number: EMA/790303/2016

English (EN) (130.06 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - General overview of novel experimental therapeutic approaches in SMA (Francesco Muntoni)

English (EN) (1.21 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Presentation - Biomarkers (Arthur Burghes)

English (EN) (905.11 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Session 2 discussion and questions (Richard Finkel, Eduardo Tizzano)

English (EN) (64.12 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Presentation - Industry perspective on drug development for Type 1 SMA (Kathie Bishop)

English (EN) (38.84 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Natural history of SMA and impact of standards of care on survival and motor function (Richard Finkel)

English (EN) (727 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - SMA type I outcome measures (Basil Darras)

English (EN) (1.44 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Strategies for drug development in spinal muscular atrophy (SMA) Type 1 - A regulatory perspective (Marion Haberkamp)

English (EN) (1.17 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Exploratory outcome measures (including MRI) (Laurent Servais)

English (EN) (1.74 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Types 2 and 3 SMA: Industry perspective (Omar Khwaja)

English (EN) (296.64 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - The evolving natural history of SMA types I and II (Eugenio Mercuri)

English (EN) (1.77 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Functional outcome measures for type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy (Anna Mayhew, Jacqueline Montes)

English (EN) (2.42 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Patient perspective to clinical benefit (Elena Mazzone)

English (EN) (1.46 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Patient perspective to clinical benefit (Kenneth Hobby, Luca Binetti)

English (EN) (2.87 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Registries and trial readiness (Hanns Lochmuller)

English (EN) (1.11 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Regulatory perspective (Mario Miguel Rosa)

English (EN) (292.02 kB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Presentation - Standards of care in SMA and implications for clinical trials (Richard Finkel)

English (EN) (1.09 MB - PDF)

Publicatiedatum: 05/12/2016 Laatst gewijzigd: 05/12/2016

Multimedia